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DNA編輯工具CRISPR在癌症治療方麵有前途嗎?

CRISPR
科學家們正在研究在醫療保健環境中使用DNA的新方法,探索一種最先進的基因編輯工具CRISPR。

我們都有脫氧核糖核酸,也就是DNA。從基因上講,你的DNA使你成為你自己。DNA也是使你,作為一個人,不同於你的家庭寵物或門廊上的植物,它們也有DNA。

DNA包含的指令是所有生物發育、生存和繁殖的必要條件。當DNA序列被轉換成用來產生蛋白質的信息時,生物體就完成了這些任務。蛋白質是維持人體正常運轉的複雜分子。

多年來,DNA在人類進化史上扮演著重要的角色365beplay体育手机 從識別特定患者的癌症風險到告知用於靶向和對抗癌細胞行為的治療方法。現在,科學家們正在研究在醫療保健環境中使用DNA的新方法,探索一種最先進的基因編輯工具CRISPR。簡單地說,它的工作原理就像一個文本編輯工具——它允許你搜索特定的單詞,突出顯示它們,並在電子文檔中進行修改。研究人員正在研究如何使用CRISPR技術來治療包括癌症在內的醫療保健領域的一些更困難的挑戰。

CRISPR是如何工作的

雖然DNA位於細胞核內,核糖核酸(RNA)存在於整個細胞中。RNA攜帶DNA發送的信息和指令。DNA和RNA都是由不同類型的糖組成的。

crispr是“定期間隔短回文重複序列聚集”的首字母縮寫,它使用DNA與幾種RNA類型之一的引導RNA (gRNA)以及一種名為Cas9的編輯工具協同使用。科學家艾倫·喬根森是這樣描述的在這個YouTube視頻中在這種情況下,gRNA控製著Cas9剪切或編輯DNA的位置。她說,為了可視化它的工作原理,Cas9就像一個吃豆人,吞噬DNA。gRNA的工作是保護基因組不受Cas9的影響,直到它找到需要修複的確切位置。

研究人員正在使用CRISPR來“糾正可能導致疾病的[基因]突變”,生物化學家詹妮弗·杜德納(Jennifer Doudna)因發明基因編輯技術而分享了2020年諾貝爾化學獎,《生活科學》麵試.雖然CRISPR在治療疾病方麵的應用可能還需要數年時間,但對其在癌症護理領域的應用的研究還很多。

“正如許多醫學領域的情況一樣,人們對CRISPR在癌症管理中發揮作用的潛力有相當大的興趣,”他說Maurie神槍手醫學博士,美國癌症治療中心的醫學和科學主席beplay体育iosapp下载®(CTCA)。“主要挑戰之一將是仔細確定這種創新基因編輯技術的獨特用途可能具有臨床相關性的具體領域。”

利用CRISPR研究轉移

轉移當癌細胞擴散到身體的新部位時發生,通常是通過淋巴係統或血液。轉移性癌症或轉移性腫瘤是從原發部位或開始的地方擴散到身體的不同部位,如肝髒、肺部和骨骼。

直到最近,人們還不知道轉移何時開始以及它的實時表現。霍華德休斯醫學研究所(Howard Hughes Medical Institute)的研究人員利用CRISPR技術精確定位癌細胞轉移的時間,因為他們對癌症之謎中一個關鍵部分的理解存在差距。除了了解腫瘤轉移的頻率外,研究人員還想知道轉移來自哪裏以及擴散到哪裏。

在他們的研究中,他們使用了Cas9,一種類似pac - man的捕食者,在每次癌細胞轉移時進行小切口。發生的切割和修複——或編輯——形成了一張地圖,研究人員可以用計算機模型來跟蹤細胞的變化。

麻省理工學院的生物學教授、霍華德·休斯醫學研究所的研究員喬納森·韋斯曼說:“通過追蹤(生物)的曆史,你可以揭示出在其他情況下看不見的腫瘤的生物學差異。”告訴SciTechDaily

癌症的CRISPR臨床試驗

美國首個使用CRISPR治療癌症的臨床試驗於2019年在賓夕法尼亞大學啟動,目前仍在進行中。在那次試驗中,研究人員正在測試一種使用病人的轉基因免疫細胞的免疫療法。

免疫療法對T細胞進行修飾,這種免疫細胞可能能夠檢測並殺死癌細胞。CRISPR被用來移除三個可能幹擾或限製細胞殺死癌症能力的基因。

在一名患有多發性骨髓瘤的患者和另一名患有實體瘤的患者中,治療最初阻止了腫瘤的生長,但隨後又恢複了生長。盡管如此,這項研究還是帶來了一些希望,尤其是對實體腫瘤的治療,賓夕法尼亞大學教授、該臨床試驗的負責人愛德華·施塔德莫爾醫學博士說,告訴美國國家癌症研究所癌症的電流博客.斯塔德莫博士說:“實體腫瘤一直是細胞治療中最難攻克的難題。”“也許[CRISPR]技術將增強我們用細胞療法治療實體腫瘤的能力。”

這項研究驗證了該方法的原理證明和安全性。

雖然研究人員證實了這種治療是安全的,但一些患者出現了副作用,在某些情況下,這可能是由藥物引起的化療患者在此治療前接受治療。Stadmauer警告說,必須監測crispr編輯細胞療法的長期影響,他計劃跟蹤研究參與者數年,甚至數十年。

需要更多的研究

CRISPR已經在科學家、醫生和研究人員中產生了樂觀和熱情,但在這項技術可能被用於癌症和其他疾病的患者之前,還有很多工作要做。

科學家們擔心的一個問題是,CRISPR可能沒有切割DNA所需的那麼精確。任何被誤導的切割——RNA沒有達到應有的目標——實際上都可能是有害的,甚至可能導致細胞癌變。這發生在之前的研究基因療法的一部分。

讓CRISPR成分進入細胞是另一個挑戰,因為要充分了解人體免疫係統將如何對用於運輸CRISPR或其成分的病毒做出反應。

“最終,”馬克曼博士說,“需要精心設計和實施的臨床試驗來確定該策略的價值。”

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