(888) 552 - 6760 安排一次谘詢

什麼是CRISPR?基因編輯工具有望治療癌症,但可能還需要數年時間

基因測試
如果醫生不僅能發現與癌症相關的DNA突變,而且能在基因水平上修複它們會怎樣?這就是CRISPR背後的理論。CRISPR是一項突破性的遺傳學技術,已成為眾多新聞頭條,並在科學家和醫生中引發熱議。

遺傳學和基因組學的突破導致了癌症治療和預防的重大進展。基因檢測例如,可以識別遺傳基因突變這可能會增加患者患癌症的風險。這些信息可能會幫助患者考慮采取預防措施來預防癌症,或者幫助醫生在早期階段診斷癌症。先進的基因組檢測可以讓醫生識別癌細胞中的DNA突變,並更好地匹配靶向治療藥物來攻擊這些突變。

但是,如果醫生不僅能發現與癌症相關的DNA突變,而且能在基因水平上修複它們呢?這就是CRISPR背後的理論。CRISPR是一項突破性的遺傳學技術,已成為眾多新聞頭條,並在科學家和醫生中引發熱議。CRISPR被稱為“改變遊戲規則“基因編輯技術”和“十年來最大的科學新聞但隨著科學家們確定它在治療癌症和其他疾病方麵的全部潛力,它也引發了謹慎樂觀的呼聲。“CRISPR作為癌症治療的潛力尚不確定,”美國癌症治療中心醫學與科學總裁毛裏·馬克曼(Maurie Markman)博士說beplay体育iosapp下载®(CTCA)。

什麼是crispr ?

  • CRISPR代表成簇規則間隔的短回文重複。
  • CRISPR是免疫係統的一部分,它可以保護身體免受病毒的侵害。
  • 用於切割DNA的酶被稱為Cas9。因此,CRISPR的正式名稱是CRISPR- cas9。

那麼,一個聽起來像廚房用具的東西是如何被用來編輯基因並潛在地治療疾病的呢?CRISPR的工作原理是針對有缺陷的DNA片段,解開一段受損DNA,並用一種叫做Cas9的酶將其切割。解開的序列與一條兼容的RNA鏈相匹配,並重新編織成DNA鏈。科學家們推測,他們可以操縱Cas9來切斷有缺陷的DNA序列,並引入特定的RNA片段來完成修複。科學家表示,使用CRISPR的修複過程比以前使用的其他基因編輯方法更快、更準確。這使得研究人員能夠更快地研究潛在的治療方法。“CRISPR的主要優勢在於它能夠以精確的方式輕鬆編輯基因組。”國家癌症研究所的羅吉博士說。

多項研究已經啟動,以確定CRISPR是否可以用於修複癌細胞中的DNA突變或操縱細胞攻擊腫瘤:

  • 哈佛醫學院(Harvard Medical School)的研究人員提出理論,認為脫離原發腫瘤的癌細胞可以通過CRISPR技術重新改造,以攻擊癌細胞並縮小或摧毀腫瘤。研究人員在患有腦癌和乳腺癌的小鼠身上報告了陽性結果。
  • 匹茲堡大學醫學院的科學家們正在使用CRISPR編輯可能導致癌症的所謂“融合基因”。融合基因是兩種不同基因的特征結合在一起,形成一個可以導致或促進癌症的異常基因。其中一種融合基因被稱為費城染色體,當兩條染色體斷裂並交換位置時,形成了有缺陷的基因。該基因與慢性髓係白血病有關。
  • 一些研究正在探索CRISPR如何使免疫療法更有效。例如,紀念斯隆·凱特琳癌症中心的醫生報告說,在早期試驗中,使用嵌合抗原受體(CAR)蛋白質,通過CRISPR編輯的t細胞變成超級免疫細胞,產生了積極的結果。這些受體使t細胞能夠更好地識別和攻擊某些癌細胞。CAR - t細胞療法去年首次被批準用於治療血癌。

有什麼不同?DNA和rna:

  • DNA是脫氧核糖核酸。它是由糖脫氧核糖製成的。
  • RNA是核糖核酸。它由糖核糖構成。
  • DNA是雙鏈的,並被扭曲成經典的雙螺旋形狀。它有數百萬個由核苷酸組成的所謂堿基對,這些分子連接著兩條鏈(就像梯子上的梯級)。
  • RNA由單鏈組成,可能隻有數百或數千個不配對的核苷酸。
  • DNA攜帶著生物的遺傳密碼。
  • RNA執行DNA代碼。各種類型的DNA製造蛋白質並向細胞傳遞信息和指令。
  • DNA存在於細胞核中。
  • RNA可以在整個細胞中找到。

但是,就像糾正基因突變可能有助於治療癌症一樣,科學家們發現,一些基因編輯會導致一些細胞的基因組突變,科學家們擔心這些突變可能會導致癌症。根據雜誌上的一篇文章,癌症的發現,科學家發現,使用CRISPR編輯DNA在DNA鏈的一個部分中,可能會導致鏈的其他部分的“反轉、插入和其他基因組損傷”。馬克曼博士說:“crispsr在治療癌症或其他疾病方麵的擔憂是一種‘脫靶’效應,即基因被修改,這可能最終導致癌症的發展。”

除了作為癌症治療的潛力,科學家們認為CRISPR可能會導致肌萎縮性側索硬化症(ALS)的治療,也被稱為盧伽雷氏病,失明還有其他一些疾病和狀況。研究人員還推斷,CRISPR可以用於糾正遺傳DNA突變人類胚胎這一概念引發了關於潛在的濫用和濫用的辯論道德操縱人類基因。

雖然CRISPR距離實際應用於任何疾病的治療還有很長的路要走,但它的發展表明,科學家在理解DNA突變如何導致疾病以及修複這些突變的潛力方麵取得了長足進步。“插入基因作為一種糾正特定基因錯誤的策略是很有前途的,”馬克曼博士說。“但這項技術如何應用於癌症治療仍有待確定。”

了解更多關於精準醫療的知識。

Baidu
map