t細胞是人體對抗疾病的有力武器。這些淋巴細胞不僅攻擊病毒和寄生蟲，而且它們還能適應識別再次出現的特定威脅。但有時，t細胞需要幫助，尤其是在對抗癌症時。其中一些幫助是以免疫療法-給t細胞的藥物增加了幫助它們尋找並殺死癌細胞的工具。檢查點抑製劑例如，藥物被設計用來阻斷阻止t細胞識別癌症的欺騙性信號。現在，研究人員已經找到了一種新的方法來增強一些t細胞的能力，即用額外的基因重新設計它們，使它們能夠識別和攻擊特定的癌細胞。這一進展被認為是開創性的，因為它標誌著一種幫助身體對抗難以治療的癌症的新方法。
美國食品和藥物管理局(FDA)本周批準了這一方法，稱其為“曆史性的行動”批準一種新的免疫療法叫做CAR - t細胞療法或者基因療法——給t細胞另一種武器，對抗25歲及以下患者的複發或難治性急性淋巴細胞白血病(ALL)。“這是一個令人興奮的新發展，用於治療有限的患者群體治療方案說,“莫裏·馬克曼博士美國癌症治療中心醫學與科學主席beplay体育iosapp下载®(CTCA)。
定製t細胞
被批準的療法，tisagenlecleucel(Kymriah®)，使用改良的免疫細胞嵌合抗原受體(CAR - t細胞)。(奇美拉是一種神話中的野獸，它的頭、身體和尾巴都是不同動物的。)這些細胞是為每個患者定製的，使用的是患者自己的t細胞，這些t細胞是通過一種稱為單采的過程從血液中提取的。然後，這些細胞被送到實驗室，在那裏用一種含有蛋白質的基因對它們進行修飾，這種蛋白質可以引導t細胞靶向表麵帶有特定抗原(CD19)的白血病b細胞。數十億個超級充電的t細胞被複製出來，然後被注入病人體內。整個過程大約需要三周時間。FDA局長Scott Gottlieb博士在一份聲明中說:“我們正在進入一個醫療創新的新前沿，有能力重新編程患者自己的細胞來攻擊致命的癌症。”
根據FDA的說法，tisagenlecleucel可能會導致嚴重的副作用，包括細胞因子釋放綜合征(CRS)，細胞因子的大量毒性可能導致流感樣症狀、高燒、危及生命的神經係統副作用和/或其他嚴重症狀。FDA要求使用該療法的醫院必須經過認證和培訓，才能識別和管理CRS。在tisagenlecleucel獲批的同時，FDA擴大了藥物tocilizumab (Actemra®)用於治療CRS，並指定除非托珠單抗立即可用，否則不應進行CAR - t細胞治療。此外，由於CD19存在於健康的b細胞上，因此tisagenlecleucel也可能破壞這些細胞，從而增加感染的風險。
白血病的突破性治療
CAR - t細胞療法最早的患者之一是艾米麗·懷特黑德(Emily Whitehead)，她6歲時在費城兒童醫院接受治療，這是PBS係列節目中講述的一個故事巨蟹座:所有疾病的皇帝．當艾米麗被注射了一劑CAR - t細胞時，她已經瀕臨死亡，這種細胞是用一種來自人類免疫缺陷病毒(HIV)的病毒修飾的。艾米麗現在12歲了，沒有活動性疾病的跡象。她和父母一起出現在FDA的聽證會上艾米麗患有ALL，這是一種骨髓產生過多缺陷淋巴細胞的癌症。
在許多情況下，ALL的治療有積極的結果化療，幹細胞移植或靶向治療．但在某些情況下，這些治療沒有產生足夠的效果，疾病變得高度耐藥。在一項臨床試驗中，63例複發或難治性b細胞ALL患者中有52例(82%)在接受tisagenlecleucel治療的3個月內沒有疾病跡象。數十個臨床試驗目前正在研究CAR - t細胞是否可以作為治療其他血癌的一種選擇，包括淋巴瘤以及其他形式的白血病，以及實體瘤癌症，如大腦而且乳腺癌．Markman博士說:“還需要進一步的研究來進一步確定這種相當新穎的癌症管理方法的作用。”
